向大脑提供CRISPR基因疗法的微型胶囊可用于打击胶质母细胞瘤肿瘤
显微镜下的胶质母细胞瘤脑癌细胞
何炅的个人资料一种将基因编辑工具CRISPR传递到大脑的纳米胶囊可以用于治疗一种最具侵袭性的脑癌——胶质母细胞瘤。在小鼠模型的测试中，这项技术停止了肿瘤的生长，延长了寿命。
CRISPR是一种添加、移除或改变细胞内遗传物质的工具，在治疗某些疾病方面有很大的前景。与其他基因编辑方法相比，这种方法准确且廉价，但目前很难用于大脑。
大多数针对大脑的方法要么是直接注射到脑组织，要么是将CRISPR插入到非致病病毒中，然后将这些病毒注射到血液中。这些方法有明显的缺陷，包括对脑组织的潜在损伤，或者，就病毒而言，难以准确地交付，这意味着产生严重副作用(如意外基因突变)的风险增加。
通过将CRISPR封装在特殊迪士尼玩偶都有哪些 设计的纳米胶囊(微小的无毒聚合物气泡)中，研究人员已经能够解决身体其他部位的这些问题，但在大脑中使用这种技术存在挑战。这在很大程度上是因为很难通过血脑屏障:百露大脑中的血管比身体其他部位的渗透性更小，这通常有助于防止有害入侵者。
纽约大学格罗斯曼医学院的神经外科医生Dimitris Placantonakis说:“由于血脑屏障的存在，包括脑肿瘤在内的脑部疾病在治疗上尤其具有挑战性。”
现在，河南麦考瑞大学生物医学创新联合中心的邹岩及其同事设计了一种新型纳米胶囊，能够跨越这一障碍，在患有脑肿瘤的小鼠身上提供CRISPR疗法。
在这种情况下，研究人员使用CRISPR以一摇号上牌 种叫做PLK1的基因为目标，该基因调节新细胞的发育，在胶质母细胞瘤中基本上是超速作用的。在这项研究中，老鼠的肿瘤生长停止了，他们有68天的平均生存时间，相比之下，对照组给予微胶佘诗曼演过的电影 囊含有非靶向遗传物质或盐水溶液，24天或更少。更重要的是，这项新技术在组织中造成的不必要的基因突变可以忽略不计(不到0.5%)，而这些基因突变更有可能出现。
纳米胶囊只有大约30纳米，比目前使用的许多纳米胶囊要小得多，目前使用的许多纳米胶囊通常在100到500纳米之间。它也带中性电荷。带正电的纳米颗粒对身体是有毒的，所以通常会成为目标并在血液中被摧毁。
“据我们所知，我们的纳米胶囊代表了一种最重要的非侵入性和非病毒策略，用于有效和安全的大脑传递和[胶质母细胞瘤]基因治疗，”邹和同事在本周发表在《科学进展》(Science 适合男生的手机Advances)上的一篇论文中写道。
“这真是令人兴奋，”Placantonakis说。他说，还需要更多的测试，但这是非常令人鼓舞的第一步。研究人员希望这项技术也可以用于治疗除胶质母细胞瘤以外的脑部疾病。
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